一项大型研究回答了肾脏疾病治疗中尚不明确的问题
有史以来规模最大的 IgA 肾病随机对照试验发现，使用甲基强的松龙（一种便宜的、广泛使用的皮质类固醇药物）治疗可将肾功能丧失和肾衰竭的风险减半，如果使用剂量较低，可以有效地实现这一目标，且副作用更少。
研究人员表示，今天发表在《美国医学会杂志》(JAMA) 上的这项多国研究结果将为临床医生和患者提供一个明确的治疗选择，确定了其获益大于基本可控的风险。
IgA 肾病，也称为伯杰氏病，是一种自身免疫性疾病，这个疾病因身体产生的一种抗感染抗体在肾脏中形成沉积物导致炎症和疤痕，许多人最终发展为肾功能衰竭。
联合首席研究员、悉尼新南威尔士大学医学院院长Vlado Perkovic 教授说，大约 10%-30% 的患者会继续发展肾功能衰竭，需要透析治疗或肾移植以防止死亡。
他说：“目前已经证明有效的治疗方案很少，因此包括皮质类固醇激素在内的许多治疗方法已经在一些患者身上使用了几十年，但它们的有效性和理想剂量尚不确定。 这导致了这种治疗的显著区域差异和临床不确定性。”
评价激素对 IgA 肾病疗效的国际研究(TESTING)是一项涉及 6 个国家共67 个研究中心的随机、双盲对照试验，评估口服甲基强的松龙（一种广泛可用的廉价药物）对IgA 肾病患者的主要肾脏结局、肾衰竭和安全性的影响。
2012 年 5 月至 2019 年 11 月期间，该研究从澳大利亚、加拿大、中国（包括香港）、印度和马来西亚的中心招募了 503 名诊断为 IgA 肾病的患者，他们被随机分为两组，一组接受甲基强的松龙治疗，另一组接受安慰剂治疗，总疗程6-9个月。
- 每天 0.6-0.8mg/kg 的全剂量甲基强的松龙或安慰剂治疗 两 个月，每月减少 8mg/天（2012 年 5 月至 2015 年 11 月期间的 262 名受试者），或
- 每天 0.4mg/kg 的低剂量甲基强的松龙或安慰剂治疗，同样持续两个月，每月减少 4mg/天（2017 年 3 月至 2019 年 11 月期间的241 名受试者），
“我们发现，与安慰剂相比，使用甲基强的松龙治疗 6 到 9 个月可显著降低肾功能丧失、需要透析或移植的肾衰竭、或因肾病死亡的风险，”Perkovic 教授说，“然而，在接受甲基强的松龙治疗的患者中，严重不良事件有所增加，主要见于全剂量方案，而在低剂量治疗组中则较少。”
联合首席研究员、北京大学第一医院张宏教授表示，由于 IgA 肾病是一种免疫介导的疾病，所看到的益处可能是由于类固醇激素治疗的免疫抑制作用。
“类固醇激素治疗的一个众所周知的副作用是增加感染的风险，但我们发现，通过使用较低剂量并给患者服用抗生素来预防感染，可以在一定程度上减轻这种风险，”她说，“对于预防 IgA 肾病患者肾衰竭的任何治疗，这是迄今为止最有力的证据。“
“考虑到净获益与副作用风险的对比，研究结果，尤其是在较低剂量下，为临床医生和患者提供了一种治疗选择，”她补充道。
澳大利亚悉尼协和荣军总医院临床学者、乔治全球健康研究院荣誉研究员 Muh Geot Wong 副教授表示，鉴于病情发展缓慢，并且有迹象表明治疗效果似乎会随着时间的推移而减弱 ，研究团队现在已经扩大了研究范围。
“我们正在对最初研究中的大量患者进行为期5年的随访，所以我们总共将进行大约10年的随访，”他说，“届时，我们希望收集到有史以来最全面的证据，以帮助指导此类肾病患者的治疗。”
该研究结果刊载于JAMA. 2022; 327(19):1888-1898. doi: 10.1001/jama.2022.5368
